Статус наркотиків-сиріт

Статус наркотиків-сиріт дає компаніям, які досліджують ліки від рідкісних захворювань, семирічне вікно зменшення податків та ексклюзивне право розробляти ліки для конкретного стану. Статус наркотиків-сиріт може бути наданий для нових ліків, вже затверджених препаратів або препаратів, які вже є на ринку. Однак якщо препарат вже затверджений, спонсор повинен подати правдоподібну гіпотезу про те, наскільки препарат клінічно перевершує попередні препарати чи нерозвинені препарати.

Ключові вивезення

• Статус наркотиків-сиріт надає компаніям ексклюзивний маркетинг та права на розробку, а також інші переваги, щоб компенсувати витрати на дослідження та розробку ліків для лікування рідкісних захворювань.
• Закон про наркотики-сироти був розроблений для заохочення компаній до розробки ліків для рідкісних захворювань.
• FDA може скасувати статус наркотиків-сиріт.
• Однак фармацевтичні компанії вважають за краще лікувати менш дорогі захворювання та стани порівняно з дорогими та рідкісними.

Розуміння статусу наркотиків-сиріт

У 1982 році Управління з контролю за продуктами і ліками США (FDA) визнало відсутність стимулу для фармацевтичних компаній розробляти ліки від рідкісних захворювань. З цього усвідомлення народився Закон про наркотики-сироти 1983 року. План полягав у націлюванні захворювань, які вражають менше 200 000 людей у ​​США

Управління з розвитку продуктів сироти (OOPD) заохочувало компанії до реалізації прав, передбачених Законом про наркотики-сироти 1983 року. OOPD розробляє та надає гранти компаніям, біологам, клініцистам та дослідникам, які хочуть розробляти продукти та ліки для лікування цих рідкісних захворювань . Закон називає цих груп людей спонсорами.

Закон про наркотики-сироти був змінений у 1985 та 1990 роках, включаючи продукти, відмінні від лікарських препаратів, такі як біологічні препарати, медичні засоби та медичні продукти харчування (переважно пренатальні продукти).

Спеціальні міркування

Добре відомо, що фармацевтичні компанії - це перші підприємства, а цілителі - друге. Фармацевтичні компанії щорічно виділяють мільярди доларів на НДДКР. Наприклад, Pfizer (PFE) отримав 53, 647 млрд доходів у 2018 році. Витрати на НДДКР складали близько 8 мільярдів за рік. Це становить 14, 9% доходу, витраченого виключно на НДДКР.

Розробка нових препаратів також є ризикованою справою, якщо компанія не отримає патент. Існує також жорстка конкуренція з боку підробок та дженериків чи подібних медикаментів. Багато підприємств ходять там, де заробити гроші порівняно просто.

Переваги та недоліки статусу наркотиків-сиріт

Окрім ексклюзивних прав та податкових кредитів на дослідження, FDA допоможе технічною допомогою щодо застосування препаратів-сиріт, можливим скороченням терміну очікування та знижкою на реєстраційні внески. Цей статус також пропонує 50% податковий кредит на вартість клінічних випробувань.

Статус наркотиків-сиріт розроблений не для спонсорів, щоб відновити всі витрати на розробку наркотиків, а як механізм зменшення витрат та механізму упорядкування регуляторних норм. FDA може легко скасувати призначення лікарських засобів-сиріт. До поширених причин можна віднести: будь-які неправдиві заяви або пропущені відомості у вашому запиті на призначення, або якщо FDA вважає, що хвороба чи стан в майбутньому зачіпатимуть понад 200 000 людей.

Розробка ліків для лікування величезної кількості захворювань у світі - це напрямок бізнесу, який може призвести до великих статків. Однак у фармацевтичних препаратах найбільше щастя припадає на розробку препаратів, які стають еталоном для вилікування поширених захворювань. З точки зору бізнесу, наявність великого ринку гарантує, що компанія може швидко відновити витрати на розвиток, реалізуючи найбільший можливий прибуток.